Milliardendal in den USA: Boehringer sucht neue Krebstargets im RNA-Splicing

Boehringer Ingelheim und die US-amerikanische Envisagenics (New York City) wollen gemeinsam neue Targets für schwer behandelbare solide Tumoren erschließen. Die mehrjährige Forschungskooperation kombiniert die KI-basierte SpliceCore-Plattform von Envisagenics mit der Onkologie-Expertise des Pharmakonzerns. Boehringer erhält nach Abschluss der Forschungsarbeiten Optionen auf eine exklusive Lizenz ausgewählter Targets. Für Envisagenics stehen insgesamt mehr als 1 Mrd. US-Dollar an möglichen Zahlungen im Raum – einschließlich Vorauszahlung, Forschungsfinanzierung, Optionsgebühren sowie Entwicklungs-, Zulassungs- und Vertriebsmeilensteinen; hinzu kommen mögliche Umsatzbeteiligungen.

Proteinvielfalt hört beim einzelnen Gen nicht auf: Varianten im Fokus

Interessant ist dabei weniger die schiere Dealgröße als die Art des Targetings. Envisagenics will nicht einfach weitere Gene oder Proteine identifizieren, die in Tumoren verändert sind. Im Mittelpunkt stehen alternative RNA-Spleißvorgänge, durch die aus einem Gen unterschiedliche RNA- und damit Proteinvarianten entstehen können. Bei Krebs ist dieses Spleißen häufig gestört. Dadurch können Proteinisoformen entstehen, die spezifischer für Tumorzellen sind als die entsprechenden normalen Proteine. Auch bei der Resistenzbildung wird diesen „Ausweichmanövern“ der Krebszelle über leicht abgewandeltes Genablesen eine wichtige Rolle zugesprochen. Diese weniger evidenten Zielstrukturen geraten gerade stärker in den Fokus.

Genau diese Spezifität ist für die Entwicklung von Krebsmedikamenten attraktiv. Ein grundsätzlich bekanntes Tumorprotein ist als Angriffspunkt wenig hilfreich, wenn es auch auf gesunden Zellen vorkommt. Eine Tumor-spezifische Isoform könnte dagegen eine deutlich selektivere Attacke ermöglichen. Das ist insbesondere für Antikörper-basierte Wirkstoffe interessant.

14 Millionen Spleißereignisse als Suchraum

Envisagenics hat dafür die Plattform SpliceCore aufgebaut. Sie verbindet KI und Machine Learning mit großen Mengen an Transkriptomdaten und experimenteller Validierung. Nach Unternehmensangaben umfasst die zugrunde liegende Ressource mehr als 14 Millionen unterschiedliche RNA-Spleißereignisse. Daraus sollen diejenigen herausgefiltert werden, die nicht nur krankheitsspezifisch sind, sondern auch bei genügend Patienten vorkommen und sich tatsächlich als therapeutisches Target eignen.

Damit verschiebt sich die Rolle von KI: Es geht nicht primär darum, ein bereits bekanntes Target besser zu charakterisieren, sondern darum, überhaupt neue Angriffspunkte zu finden. Boehringer will die von Envisagenics identifizierten Targets anschließend mit unterschiedlichen Wirkstoffklassen testen. Genannt werden Antikörper-Wirkstoff-Konjugate (ADCs), T-Zell-Engager und multispezifische Antikörper.

Das passt zu Boehringers derzeitiger Onkologiestrategie. Der Konzern versucht, neue biologische Angriffspunkte mit unterschiedlichen Wirkstoffformaten zu verbinden. Im April 2025 ging Boehringer beispielsweise eine Forschungs- und Lizenzkooperation mit Tessellate Bio ein, um synthetische Letalität gegen Tumoren mit „alternative lengthening of telomeres“ (ALT) therapeutisch zu nutzen. Im Oktober 2025 folgte eine Kooperation mit AimedBio zur Entwicklung eines neuen ADC gegen einen tumorspezifischen Marker.

Auch die eigene Pipeline bewegt sich inzwischen in Richtung einer stärker biomarker- und zielgerichteten Onkologie. Im Juni 2026 startete Boehringer drei Phase III-Studien: zwei mit dem DLL3-gerichteten T-Zell-Engager Obrixtamig bei kleinzelligem Lungenkrebs beziehungsweise extrapulmonalen neuroendokrinen Karzinomen sowie eine mit Zongertinib bei HER2-mutiertem nichtkleinzelligem Lungenkrebs.

Der Envisagenics-Deal erweitert diesen Ansatz um eine vorgelagerte Frage: Woher kommen die nächsten Targets?

Envisagenics: lange am Markt, aber wenig sichtbar

Envisagenics wurde bereits 2014 als Spin-off des Cold Spring Harbor Laboratory gegründet. Die Geschichte des Unternehmens ist dabei bemerkenswert, weil es früh auf die Verbindung von RNA-Spleißen, RNA-Sequenzierung und künstlicher Intelligenz setzte. In den ersten Jahren folgten unter anderem eine Kooperation mit Johnson & Johnson, eine Zusammenarbeit mit Biogen und schließlich 2022 die Kooperation mit Bristol Myers Squibb zur Suche nach Spleiß-abgeleiteten Targets für die Onkologie. Interessant dabei: zuerst war Envisagenics eine reine Bioinformatikfirma, erst vier Jahre nach der Gründung wurde die Computerarbeit ins eigene Labor verlegt und dort einer Überprüfung unterzogen.

Auch finanziell war Envisagenics nicht untätig. 2021 schloss das Unternehmen eine Series-A-Runde unter Führung von Red Cell Partners ab, an der unter anderem Microsofts M12, Madrona Venture Group, Third Kind Venture Capital, Dynamk Capital und New York Ventures beteiligt waren.

2024 folgte dann die bislang jüngste öffentlich gemeldete größere Finanzierungsrunde. An der Series B beteiligte sich neben bestehenden Investoren auch Bristol Myers Squibb als strategischer Investor. Die Höhe wurde von Envisagenics nicht genannt; externe Datenbanken beziffern die Runde allerdings mit rund 25 Mio. US-Dollar. Das Unternehmen selbst bezeichnete sich zu diesem Zeitpunkt als umsatzgenerierend und kündigte an, mit dem Geld sowohl die präklinische Pipeline als auch kommerzielle Angebote rund um SpliceCore auszubauen.

Danach wurde es wieder still. Envisagenics hat parallel seine Technologie weiterentwickelt und eine eigene Pipeline aufgebaut. Der Leadkandidat ENV-375 ist ein präklinisches Antisense-Programm gegen ALS; in der Onkologie arbeitet das Unternehmen an Targets für ADCs, T-Zell-Engager, multispezifische Antikörper und Radioliganden.

Der aktuelle Boehringer-Deal ist deshalb auch ein Test dafür, ob aus dieser Plattform tatsächlich therapeutisch belastbare Targets entstehen. Die Partnerschaft geht über eine reine Datenanalyse hinaus: Die identifizierten Targets sollen in mehreren Wirkstoffformaten validiert werden. Erst danach entscheidet Boehringer, welche davon exklusiv weiterentwickelt werden.

Von der Datensuche zum Wirkstoff

Der wichtige Unterschied zu vielen KI-Partnerschaften der vergangenen Jahre ist damit die Überprüfung im Labor. KI kann die Suche nach Kandidaten erheblich beschleunigen – am Ende müssen die gefundenen Targets aber biologisch funktionieren, ausreichend tumorspezifisch sein und sich mit einem geeigneten Wirkstoffformat adressieren lassen.

Boehringer bringt dafür genau die zweite Hälfte der Wertschöpfungskette ein. Der Konzern verfügt über Erfahrungen mit ADCs, bispezifischen und multispezifischen Antikörpern und anderen neuartigen Onkologieformaten. Envisagenics wiederum versucht, einen neuen Pool an Targets zu erschließen, die mit konventioneller, primär genzentrierter Suche schwer zugänglich sind.

Interessant ist die Kombination aus alternativem biologischem Suchraum und mehreren therapeutischen Modalitäten für das große Thema in der Pharmaindustrie: der ständigen Suche nach neuen Zielstrukturen, die nicht schon von allen anderen besetzt sind oder angesteuert werden. Sollte es Envisagenics gelingen, tatsächlich ausreichend tumorspezifische Spleiß-Isoformen zu liefern, könnte daraus eine neue Quelle für Wirkstoffprogramme werden.

Für das Unternehmen wäre die Vereinbarung damit mehr als nur ein weiterer Pharmadeal. Sie könnte zeigen, dass die lange aufgebaute Technologie nun den Schritt von der Plattformgeschichte in die konkrete Arzneimittelentwicklung schafft.